Stanje Unije 2018: Kaj "pravica do poskusov" sredstev za zdravila FDA

Predsednik Donald Trump je v imenu Unije, ki je razpravljal o „čistem premogu“ in se pazljivo izogibal Rusiji, strinjal z zakonom o drogah, ki je znan kot „pravica do poskusov“. Zakonodaja, ki bi bolnikom omogočila, da dobijo eksperimentalno zdravljenje, ki še ni bilo. ki ga je odobrila uprava za hrano in zdravila, je senat sprejel avgusta, vendar je bil od takrat zastal v Parlamentu.

»Verjamemo tudi, da bi morali imeti bolniki s terminalnimi boleznimi dostop do eksperimentalnega zdravljenja, ki bi lahko rešilo njihova življenja,« je dejal Trump. »Ljudem, ki so neozdravljivo bolni, ne bi bilo treba iti od okrožja do okrožja, da bi poiskali zdravilo - rad bi jim dal priložnost tukaj doma. Čas je, da Kongres tem čudovitim Američanom da "pravico poskusiti"."

Zagovorniki zakona o pravici do preizkusa, ki vključuje tudi podpredsednika Mikea Pencea, trdijo, da so pravila FDA nepotrebne ovire za terminalno bolne bolnike, ki upajo, da bodo iskali dostop do poskusnih zdravil, ker nimajo drugih možnosti zdravljenja.Vendar pa je v skladu z veljavno zakonodajo večini terminalnih pacientov FDA vseeno odobrila dostop do neodobrenih zdravil, zahvaljujoč programu „sočutne uporabe“. FDA pravi, da je odobrila 99 odstotkov zahtevkov za sočutno uporabo med letoma 2010 in 2015, v letu 2015 pa je zavrnila le 10 od 1.200 zahtev.

Predlagana zakonodaja ima tri ključne določbe. Če bi jih sprejeli, bi ljudje s smrtno nevarnimi boleznimi prejeli neodobrene droge, ki so prejele samo prvo fazo testiranja po odobritvi zdravnika. FDA ne bi bila dolžna preverjati zdravila za zadostne dokaze o varnosti, kot to počne zdaj, in prepovedano bi bilo uporabljati kakršnekoli negativne klinične izide zdravila kot dokaz, da ga kasneje ne bi odobrili. Končna določba je, da bo zakon zaščitil proizvajalce zdravil pred kakršno koli odgovornostjo, če droge povzročijo negativen rezultat, razen če gre za namerno kršitev ali hudo malomarnost.

V poročilu iz januarja 2018, objavljenem v New England Journal of Medicine Dr. Steven Joffe in Holly Lynch, J.D., z Univerze v Pennsylvaniji, poudarjata, da kritiki zakona menijo, da bo to učinkovito spodkopalo pristojnost FDA, da nadzoruje eksperimentalne droge. Brez nadzora nad varnostjo obstaja možnost, da bi uporaba neodobrenih izdelkov bolnikom prinesla več škode kot koristi in zmanjšala kakovost njihovega življenja. Obstaja tudi zaskrbljenost, da bi lahko razširitev dostopa izven preskušanj odložila odločitve, ki temeljijo na dokazih, o uporabi novih zdravil.

»Tudi če je dostop do preiskovanih zdravil omejen na bolnike, ki resnično ne morejo sodelovati v preskušanjih, ki bi jih preizkušali, bi lahko preusmeritev sredstev k razširjenemu dostopu imela resne posledice za veliko večje število bolnikov, ki bi imeli koristi od hitrega odobravanja učinkovitih zdravil« Joffe in Lynch pišeta.

Največji učinek predloga je, da bodo pacienti "izgubili korist od pomembnih varnostno usmerjenih sprememb, ki jih agencija priporoča v 10 odstotkih razširjenih dovoljenj za dostop." Njeni drugi učinki bodo minimalni: ovire za dostop, ki jih navaja Bela hiša pravzaprav ni tako visoka in čeprav sponzor zakonodaje Andy Biggs pravi, da je program sočutne uporabe »preveč zapleten, birokratski in traja predolgo za odobritev«, obrazci dejansko trajajo približno 45 minut, da jih izpolnite, in 99 odstotkov jih je odobrenih.

Del razloga za relativno odprt dostop do poskusnih poskusov je, da so aktivisti, ki so zahtevali, da imajo bolniki z AIDS-om dostop do eksperimentalnih zdravil, tako močno kritizirali FDA. Še vedno je treba videti, kaj se bo zgodilo z aktom o pravici do poskusov, vendar je podobna zakonodaja že sprejeta v 31 državah.