CRISPR-ova genska terapija je zdravila miško z mišično distrofijo

$config[ads_kvadrat] not found

Meet the biohacker using CRISPR to teach everyone gene editing

Meet the biohacker using CRISPR to teach everyone gene editing
Anonim

Nadaljevanje človekovega silovitega šepirja proti starosti bogov in pošasti, prvič, da so raziskovalci uspešno zdravili genetsko bolezen živih sesalcev z metodo, ki bi jo lahko uporabili na ljudeh.

Zahvaljujoč CRISPR-u - izjemno močnemu genetskemu inženirstvu - in nekaterim bioinženirjem na Univerzi Duke, bo odrasla miška z mišično distrofijo leta 2016 veliko bolj zdrava. Ugotovitve so danes objavljene v dokumentu na naslovu Znanost.

"Nedavna razprava o uporabi CRISPR za popravljanje genskih mutacij v človeških zarodkih je upravičeno vzbudila veliko zaskrbljenost glede etičnih posledic takšnega pristopa," je povedal Charles Gersbach, izredni profesor biomedicinskega inženiringa na Univerzi Duke. Medical Express. »Vendar se o uporabi CRISPR-a za popravljanje genetskih mutacij v prizadetih tkivih bolnih bolnikov ne razpravlja. Te študije kažejo pot, kjer je to mogoče, vendar je treba opraviti še veliko dela."

Večina bolnikov, ki se rodijo z Duchenninimi mišičnimi distrofijami (eden od 5000 samcev), je pri starosti 10 let omejena na invalidski voziček in ima srečo, če živijo do 30. rojstnega dne. To se bo spremenilo. CRISPR uporablja encim "Cas9" za urejanje DNK in lahko usmeri encim na določen del genoma. V bistvu lahko zamenja segmente DNK, in s pravilno uporabo bi lahko nekoč rodila generacije genetskih čudežev. V tem primeru je to čudovito mišje z disfunkcionalnim eksonom, ki ga je CRISPR programiral za izrezovanje, potem pa je naravni zdravilni mehanizem telesa povezal preostale gene nazaj v tisto, kar je bilo funkcionalno zaporedje. Dukeov uspeh je le še več dokaz njegovega norega potenciala.

$config[ads_kvadrat] not found